来源：医药魔方
近日，百健和昆泰联合提交的Spinraza注射液的上市申请（JXHS）获得国家药品监督管理局正式批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症。
Spinraza在国内的整个审批周期不到6个月，距离Spinraza在美国首次获批2年零2个月，这样一个重磅的国外罕见病新药在中国上市的速度已经算是很快了。这也得益于药品审评中心在年11月1日发布了《关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知》，列入首批40个重点加速审评的国外新药，Spinraza位列其中。
脊髓性肌萎缩（SpinalMuscularAtrophy，SMA）主要影响儿童，他们出生时携带破坏基因SMN1，不能产生称为存活运动神经元（SMN）的蛋白质。这种基因导致患儿的脊髓运动神经元的丧失，导致肌肉功能逐渐丧失，在新生儿中的患病率为1:-1:，中国大约有患儿3~5万人。
Spinraza是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物。Spinraza以加速批准方式获得FDA批准，审评周期仅3个月，这也体现了FDA为了满足临床需求做出的不懈努力。
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